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2014年9月5日，美国食品药物监督管理局（fda）加速批准了黑色素瘤新药keytruda，用于治疗其他药物无效或不能手术的晚期黑色素瘤。这是自2011年以来fda批准的第六个黑色素瘤新药，fda此前批准的五个黑色素瘤新药分别是：ipilimumab（易普利姆玛/伊匹单抗）、聚乙二醇干扰素 2b、vemurafenib（维罗非尼）、dabrafenib（达拉菲尼）、trametinib（曲美替尼）。 keytruda是第一个获得上市批准的可以阻碍pd1的药物。pd1是一种细胞信号通路，它能抑制身体的免疫系统攻击黑色素瘤细胞。 相比现有药物，keytruda可能实质性地提高治疗效果，基于此fda授予了keytruda突破性疗法认定。keytruda同时还获得了优先评审以及孤儿药认定。获得优先评审资格的药物需要满足的条件是：在上市申请提交时，该药物可能显著提高某种严重疾病治疗的安全性和有效性；而孤儿药认定则被授予那些旨在治疗罕见病的药物。 keytruda的有效性在173名治疗后发生进展的晚期黑色素瘤患者参与的临床试验中得到了证实。所有的受试者都给予keytruda治疗，50%的患者接受2mg/kg剂量，其中约24%的患者肿瘤缩小，这种效应持续至少1.4～8.5个月，大部分患者的肿瘤缩小持续时间更长；使用10mg/kg剂量的受试者，发生肿瘤缩小的患者比例与低剂量组相当。 fda经加速审批程序批准了keytruda。加速审批程序用于批准重大或威胁生命疾病的治疗药物。在临床数据显示药物能够影响患者的替代终点指标，且预测患者可能会受益的情况下，这种药物才能获得加速审批。 黑色素瘤新药一直深受国内外患者关注，由于国内新药审批程序复杂，美国fda批准上市的黑色素瘤新药，至少需要滞后3～5年可能进入中国市场。不少国内患者为了服用黑色素瘤新药，选择了出国看病。此前，在中欧卫生管理与政策中心举办的 以患者为中心的跨国医疗模式 论坛上，出国看病就成为了与会专家的热议话题。而据《南都周刊》报道，中国每年有成千上万的患者出国看病，寻求更多救治可能。 在上述论坛上，中国最大的出国看病服务机构盛诺一家董事长蔡强告诉记者：在出国看病的中国患者中，80%是癌症患者，其中黑色素瘤占据了相应比例。盛诺一家的合作医院、美国哈佛大学医学院附属丹娜法伯癌症研究院在治疗黑色素瘤在内的各种癌症方面是绝对的权威医院，不仅拥有最新的治疗设备和手段，美国fda批准的黑色素瘤新药也能第一时间让患者服用，已经有不少患者因此而受益。
