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据最新海外医疗信息，海外医疗机构丹娜法伯/波士顿儿童医院癌症和血液疾病中心正在进行一项新的临床试验：用近期出现的一种被称为嵌合抗原受体（car）t细胞疗法治疗复发性或难治性b细胞急性淋巴细胞白血病（all）。 此前，《科学》杂志认定了癌症免疫疗法为2013年海外医疗突破年： 免疫系统的基本工作之一是区分 自身 和 非自身 细胞。我们的细胞携带某些标记物，免疫系统用这些标记物来识别该细胞是身体的一部分。细菌和其他病原体细胞没有携带这些标记物，因此它们不属于 自身 细胞。然而，癌细胞处于免疫系统的一个灰色地带。它们是 非自身 细胞，但它们还带有意味着 自身细胞 的标记物，这也是免疫系统很难 看到 癌症并对其作出反应的原因之一。我们能让免疫系统的焦点集中到癌细胞吗？我们假定我们是可以的 近几年对癌症免疫疗法的研究有了蓬勃的发展，这是一种刺激对癌细胞的免疫响应的治疗方法。 all是最常见的儿童癌症。尽管95%以上新确诊儿童的病情能够通过标准疗法得到缓解，但10%到15%的儿童最终会在确诊后的5年内复发。复发性all儿童的挽救治疗有很高的毒性，并且只在50%的复发病人上有效。 对于这些患者来说，像癌症疫苗、单克隆抗体和细胞因子疗法这类的免疫疗法有很好的前景。目前的问题是如何将这类有前景的治疗方法成功用于临床治疗。 多年来已经有证据表明免疫系统可以用来帮助控制白血病， 丹娜法伯/波士顿儿童医院血液恶性肿瘤中心临床主任、该试验中心领导、医学博士lewis silverman说， 但我们还应该去寻找驾驭免疫系统来治疗白血病的最佳方法。 car t细胞方法可能是一种方式 它始于病人自身的t细胞，并且使用基因工程让它们比平常更具有活性并能更好地靶向肿瘤。 我们正在培养和激励t细胞去寻找白血病细胞， 医学博士david williams说， 这是一个非常引人关注的方法。 他是一名基因治疗专家，波士顿儿童医院血液学/肿瘤学主管、临床和转化研究部主任，同时担任丹娜法伯癌症研究院儿科肿瘤科副主席。 让t细胞全速前进 在实验室中，患者的t细胞首先暴露于病毒载体，病毒载体装载着构建car的基因指令。car有两个部分： 1.位于t细胞表面的受体部分。为了靶向b细胞all，car t细胞试验通常使用针对cd19的受体，cd19是一个all标志，几乎一直会在b淋巴母细胞（b细胞all中的恶性细胞）上表达。 2.停留在t细胞内的信号部分。当受体检测到一个all细胞，信号部分使t细胞加速，促成一个积极和迅速的攻击。 该载体将car指令注入t细胞的基因组。一旦t细胞生长并开始在它们的表面产生car，它们就会被注入回病人体内。 有前景的，但不是最完美的 car t细胞疗法的一个缺点是一种被称为细胞因子释放综合征（crs）的现象。当被基因工程技术处理过的t细胞准备攻击癌细胞时，它们会释放一连串的被称为细胞因子的免疫信号分子。过多的细胞因子可以造成严重的影响，包括血压下降、高烧以及神经系统并发症。 因此，t细胞疗法的标准做法是，把car t细胞试验中的患者接纳到重症监护室几天，这样医生可以监视并快速应对crs。 另外一个担忧是，all细胞并不是唯一携带cd19的细胞；健康的b细胞表面也有这个标记物。因此，带有car的t细胞也将会攻击这些健康的b细胞，但目前尚不清楚这种影响能持续多久。 这取决于被基因工程技术处理过的t细胞在体内会存留多久， silverman医生解释道， 目前没人知道。这也是在这个试验中我们要测量的第二指标。 即使存在这些担忧，用于治疗复发性all的car t细胞仍然获得了大量关注。在纪念斯隆凯特琳癌症中心（丹娜法伯/波士顿儿童医院的试验最初发起的地方）、费城儿童医院和国家癌症研究所的其他cd19 car的儿童及成人试验中，该疗法的反应率大约为90%。silverman医生希望在丹娜法伯/波士顿儿童医院看到相似的结果。 虽然整个领域目前仍在思考如何做到最好：最好的受体、最好的载体、最好的协同刺激分子， silverman医生说， 但是这种疗法可能会成为对复发性all产生持久性免疫应答的一种方法，并且不会有干细胞移植的毒副作用。 波士顿儿童医院是哈佛大学医学院教学附属医院，同时也是美国综合排名第一的儿童医院，癌症等8个专科排名全美第一。丹娜法伯/波士顿儿童医院癌症和血液疾病中心是波士顿儿童医院与丹娜法伯癌症研究院共同创建的综合性儿童癌症与血液病项目。医院除了儿童血液学家、肿瘤学家和护士，还包括整个波士顿儿童医院的专家：儿童外科手术专家、影像学专家、病理学家、干细胞移植医生和心理学家。专家团队制定了综合性的医疗护理计划，能照顾到患有癌症和血液疾病的儿童各个方面的健康。 波士顿儿童医院和丹娜法伯癌症研究院都与国内最大的海外医疗服务机构盛诺一家签订了病人转诊协议，中国患者通过盛诺一家，可以顺利地转诊到这两家哈佛大学医学院教学附属医院接受治疗。盛诺一家为患者提供医院和专家预约、病历翻译、病历摘要整理、签证辅助、出国陪同、海外接机及住宿安排、就医翻译陪同等海外医疗所需的全程服务。
