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李勇的爱妻哈文去年8月在微博上说:“艾滋病疫苗都有了，癌症疫苗还远吗？ ”。
李勇离开的正好一个月后，有一篇《重大突破！ 昨天，美国fda正式推出“广谱”抗癌药，治愈率达到75%！ 》的复制刷WeChat的力矩，让人有点吃惊，癌症得以治愈的时代到来了。
据一家媒体报道，11月26日，loxo oncology和拜耳( bayer )企业共同宣布，fda (美国食品药品管理局)批准推出双方共同开发的抗癌药vitrakvi。
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据说，与肿瘤种类无关的“广谱”抗癌剂是史上第一个，能够比较有效地对抗由单一罕见基因突变驱动的各种癌症。
通俗地说，这个药对携带某种基因的患者有效，而且奇怪的是，不管患者患有什么样的癌症，只要拥有这个基因就可以治疗！
是“比较有效的治疗”等于“治愈”吗？ 这个药能治疗多个癌症的作用原理是什么？ 而且，国外刚批准的药，国内患者什么时候可以使用呢？国外几乎天价的药到了国内怎么定价？
为此，每天的经济信息记者采访了许多行业的人。
客观响应率不等于治愈率
“新药被批准上市的重要作用是，fda以前不是根据内脏器官，而是根据肿瘤信号传递的目标来批准药物，新药不需要考虑癌症的发生领域，任何癌症物种只要融合了ntrk基因，就可以使用该药物进行治疗
上海交通大学附属胸科医院教授韩宝惠告诉每日经济信息记者，这为难治性肿瘤疾病的治疗打开了新的大门，提供了新的可能性。
他表示，上海构想迪医学检验仅限于企业战术市场部总监白跃宗先生。
“ntrk基因的变异形式各种各样，只是患者的变异形式‘融合’，他使用这个药很有效。 ”。
他向记者表示，该基因变异的患者，由于基因变异，基因表达在体内过于活跃，肿瘤细胞均发生正常细胞变化，正常细胞生长到一定程度后自然凋亡，但肿瘤细胞不受抑制地增殖，该ntrk基因调节细胞增殖，并 新批准的这种药物可以进入肿瘤细胞内部，使其停止无限生长，逐渐死亡。 这是靶向治疗，副作用很小。 以前流传的化学疗法是细胞毒性疗法，副作用很大，说“杀死1000名敌人，自毁800人”。
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据悉，该新药进行了包括masc、黑色素瘤、甲状腺癌、肺腺癌、结肠癌、胃肠道间质瘤等多种癌症在内的“笼试验”3个临床试验。
白跃宗在医学上把服药后的比较有效率称为客观应答率，表示患者服用该药时，如果肿瘤明显缩小则有应答，无论肿瘤面积缩小30%以上还是客观应答，部分患者服药后完全看不到肿瘤
虽然新上市的该药临床试验的客观响应率在75%以上。 但是，很多复制品所说的“治愈率”并不准确。 肿瘤不太好，时间长时间短经常复发，这也是一个有点令人担忧的耐药性问题。 “发现所有靶向药物几乎都有耐药性，但已经开始了第二代专门针对耐药性的产品的临床试验。 ”。
检测技术还没有在国内普及
“由于ntrk是最初的靶向泛肿瘤物种疗法，因此必须检测基因变异，而不是盲用。 ”。
白跃宗说，检测“融合”比较多、复杂、最准确、最全面的方法需要进行rna测序，患者需要取肿瘤组织的一部分进行rna测序，通过该检测患者是否是ntrk融合 如果是“融合”，患者使用这个药更有效率，否则几乎没有效果。
那么，国内现有的基因检测技术迅速发展到了什么阶段？ 白跃宗先生对记者说，ntrk的融合检测在国内还不普遍。 “商业检测企业可以通过基因序列进行检测，但需要进行rna检测，所以目前主流的检测是dna检测。 虽然可以检测出一些dna，但由于不完全，等待rna测序技术的商业化。 ”。
“该技术目前在国内，但都还处于实验室开发阶段，尚未商业化。”
白跃宗先生解释说，这个基因测序并不像大家想象的那样有显微镜就可以了。 有很多步骤。 首先拿到患者的肿瘤组织标本，用生物学方法提取里面的rna，进行测序，测序后进行生物新闻学的分解，最后出具检测报告。 完成一个统一的过程大约需要3-5天。 再加上物流的话，会花更多的时间。
适用患者群小
作为最初的trk抑制药，只能用于携带ntrk基因融合的患者吗？ 这样的患者大概占了多少？
对此，许多受访者表示，很少见到ntrk基因融合。 白跃宗先生表示，目前没有中国人的数据，因为中国的肿瘤患者很少进行该基因的融合变异测序。 国外目前在18种肿瘤中发现了ntrk患者，但比例不高，有少量特殊的肿瘤，纤维肉瘤这样的患者中，携带ntrk基因融合的患者可能高达数十%，但稍大的肿瘤占肺癌、胃癌、大肠癌等的比例
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(与图像文字无关)
汉宝惠也提供了一组数据，根据这类基因变异的癌肿发生率数据，估计全美国约2000~3000例患者存在ntrk类基因变异。 我国约10000例，其中肺癌存在这类基因变异的概率约为0.5%，在研究数据相关的癌肿中，儿童软组织肉瘤存在这类基因变异的概率较高，仅次于涎腺肿瘤。
“如果肺癌患者检测到这个基因的融合，这个药的比较有效率会达到80%。 如果不携带这个基因进行融合，不能检测其他基因变异使用药物的话，就只能使用以前流传的化疗方法，生存率和治疗状况会变差。 ”。 白跃宗说。
预计明年上半年将在中国进行临床试验
国内需要的人们怎样才能最快地使用这个药？
“国内的患者要使用这个药，首先需要通过基因检查来检查这个基因融合。 虽然目前国内的基因检测技术还没有商业化，但我相信有药就有诉求，有人投入，技术很快就会成熟。 到目前为止我们也不是不能商业化，只是诉求少。 ”。
白跃宗告诉记者，药监部门目前正在修改批准程序，海外进口药物一经国内上市，将很快得到批准。 “拜耳内部人士表示，明年上半年他们有可能开始在中国进行临床试验，届时适合临床试验的患者可以免费采用这种药物。”
记者观察到，根据新版《药品管理法》第39条的规定，药品进口必须经国务院药品监督管理部门组织审查，确认符合质量标准，安全比较有效，批准进口，出具进口药品登记证书。 医疗机构需要临床紧急或者个人进口的少量药品，按照国家有关规定办理进口手续。
据悉，loxo oncology企业公布的该新药价格如下。
成人胶囊购买费用: 32800美元(约人民币23万元)，30天用量儿童口服液处方费用:起价每月11000美元，根据患者表面积计算。
那么，这种新药也要在中国继续维持这么高的价格吗？
对此，中国社会科学院公共政策研究中心副主任王震告诉每日经济信息(微信号: nbdnews )记者，定价主要是公司自身的事件。 但是，关于该药能否纳入医疗保险，需要看药物的疗效、药物经济学评价的结果、医疗保险基金的接受能力等。 但是，考虑到研发投资等因素，定价绝对不便宜。
北京新阳光慈善基金秘书长刘正琛表示，该药纳入医疗保险目录需要与政府进行价格谈判，具体定价取决于谈判结果。
