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多发性骨髓瘤是发生在骨髓中的血癌,通常由癌变后骨髓中抗感染浆细胞不受控制的增殖引起。多发性骨髓瘤可能导致免疫力下降和许多其他问题,包括骨骼和肾脏。世界上每年大约有114,200个多发性骨髓瘤新病例,每年有超过79,000人死于多发性骨髓瘤。
美国食品和药物管理局此前已批准销售来自Alberto和Squibb的elotuzumab (erltuzumab,商品名:empliciti),它与来那度胺和地塞米松联合用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤(mm)。Empliciti是多发性骨髓瘤的首个免疫刺激疗法,也是fda批准的多发性骨髓瘤的第二个单克隆抗体。两周前fda批准的Darzalex是第一种治疗多发性或难治性多发性骨髓瘤的单克隆抗体。
多发性骨髓瘤是发生在骨髓中的血癌,通常由癌变后骨髓中抗感染浆细胞不受控制的增殖引起。多发性骨髓瘤可能导致免疫力下降和许多其他问题,包括骨骼和肾脏。世界上每年大约有114,200个多发性骨髓瘤新病例,每年有超过79,000人死于多发性骨髓瘤。多发性骨髓瘤的治疗经历了传统的化疗期、造血干细胞移植期和以沙利度胺、来那度胺和硼替佐米为代表的新药期。即便如此,多发性骨髓瘤在很大程度上仍是一种不治之症,只有约45%的患者在确诊后能存活5年。许多患者在停止治疗后会反复复发。复发后患者的5年生存率低于20%。
Erotozumab是一种人源化igg1单克隆抗体,其靶向一种称为slam家族成员7(slamf7)的糖蛋白。Slamf7在骨髓瘤细胞和nk细胞上高度表达,但在正常组织和造血干细胞上不表达。因此,erltuzumab可以通过直接激活nk细胞和诱导cd16介导的细胞毒性来杀死表达slamf7的骨髓瘤细胞,但对正常组织几乎没有影响。
在对646名受试者进行的一项随机、开放标记的3期临床试验中,这些多发性骨髓瘤患者以前至少接受过一次治疗,要么对以前的治疗没有反应,要么在有反应后复发。这些患者被随机分配到emplici ti/Citi/来那度胺/地塞米松联合组(ebd方案)或来那度胺/地塞米松对照组(bd方案)。Ebd方案或bd方案每28天给药一次,直到疾病进展或出现不可忍受的不良反应。主要终点是无进展生存率和总有效率,次要终点是总生存率(os)和耐受性。结果表明,与bd对照组相比,联合治疗组的病情恶化时间从14.9个月延长至19.4个月。ebd方案的应答率(完全应答+部分应答)也从bd方案对照组的65.5%增加到78.5%。埃鲁单抗联合治疗组与来那度胺+地塞米松对照组的耐受性无显著差异。ebd治疗组常见的副作用包括疲劳、腹泻、发热、便秘、咳嗽、神经损伤如手脚麻木,以及鼻、喉、肺、上呼吸道和泌尿道感染。
Erotozumab最初由pdl biopharma开发,然后在2008年底转移到facet biotech,并与Squibb合作开发。2010年4月,雅培/艾伯特维尔收购了facet biotech,然后又收购了erltuzumab。Squibb全权负责erltuzumab的临床开发和商业运营。Erotozumab已经从fda获得了突破性的药物鉴定、优先审查和孤儿药资格。
圣诺家族建议,想要出国治疗多发性骨髓瘤的患者必须选择正规、合格的海外医疗服务机构,以免影响您正常的海外医疗之旅。
本文的一部分是从yypharm编译而来的