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美国食品和药物管理局最近批准了一种新药奥帕瑞，用于治疗与brca1或brca2基因突变相关的卵巢癌患者 这对成千上万的卵巢癌患者来说是最好的消息 达纳法伯癌症研究所的科学家进行的一项新研究表明，可以从奥拉帕尼获益的患者范围可能更广，而且他们还提供了一种识别这些患者的成熟方法 Aland。这项发表在《自然》杂志上的研究发现，olaparib的目标是肿瘤细胞蛋白质途径中的一种聚合酶(或polq)，它是蛋白质途径的一种活性剂 这一发现表明乳腺癌和卵巢癌患者可能对这种药物有反应，因为他们的肿瘤细胞携带异常高的polq 此外，polq本身是未来治疗研究的一个有吸引力的目标 黛娜·法伯基因治疗中心主任、该研究的资深作者阿兰·安德里亚博士指出，大约10.15%的brca1或brca2基因突变的女性将患有卵巢癌 虽然olaparib通常对这些患者非常有效，但我们仍然不知道它是如何起作用的 通过揭示olaparib的一些生物学机制，我们现在有证据让更多的病人使用这些药物 olaparib属于一种叫做parp抑制剂的药物，这种药物的目标是细胞赖以修复某些dna损伤的机制 它的工作原理是攻击携带brca1或brca2基因突变的肿瘤细胞中的一个关键漏洞 BRCA1和BRCA2的关键功能之一是修复两条dna分子链中的损伤，因为这些损伤会严重破坏细胞的遗传密码 在brca基因变异的群体中，双链dna的修复过程减少了，但没有完全消失 细胞可以激活后备修复途径，该途径由一种叫做parp(聚adp核糖聚合酶)的蛋白质控制 这不是一个完美的解决方案。然而，当brca1和BRCA2显示高质量的工作结果时，parp就像一群倒霉的技术人员。他们修复了一些基因错误，并引入了其他新的错误。 在乳腺癌和卵巢癌细胞中，brca基因突变是阻止它们继续存活的第一个措施，因为它增加了它们对dna损伤的易感性 Olaparib和其他类似药物通过靶向parp控制的后备修复途径提供了第二种防止癌细胞存活的方法 第三种方法是当两种修复途径都异常时，由累积的dna损伤提供的 虽然研究人员已经知道欧帕瑞卜的作用靶点是parp途径，但他们并不清楚欧帕瑞卜和其他parp抑制剂的具体工作原理 为了找到答案，该研究的第一作者、安德里亚实验室的博士生拉斐尔·卡尔迪(raphaelceccaldi)发现，当brca1或brca1突变时，癌细胞的蛋白质水平飙升 其中，蛋白质增幅最大的是polq 安德里亚博士说:我们认为polq数量的增加是对brca损失的一种补偿，它也参与dna修复 这一假设在随后的实验中得到了证实 当它们灭活brca缺乏的乳腺癌小鼠的polq或parp时，乳腺癌小鼠的肿瘤细胞立即死亡 另一组实验产生了一个特别引人注目的结果:在有brca缺陷和polq缺陷的小鼠中进行杂交繁殖，繁殖的胚胎在受孕后不久死亡 因为两种dna修复途径都失败了，胚胎细胞无法存活 这些实验证实了polq是parpdna修复机制的关键 Parp本身更像一个伤害搜寻者，而不是一个伤害修复者 它的作用是引导polq和其他修复元件修复受损零件 携带brca基因突变的癌细胞完全依赖polq生存，而正常细胞不依赖 这一发现表明polq可能是理想治疗的新目标 安德里亚博士说我们正在开发这种新疗法 达纳·法伯癌症研究所成立于1947年。它是美国哈佛医学院的癌症专家附属医院，是美国联邦政府指定的综合癌症治疗中心，并产生了诺贝尔医学奖获得者。2011年，与中国最大的海外医疗服务机构圣诺建立了正式的转诊合作关系，接收中国患者前往美国治疗 圣诺家庭为来美国治疗的患者提供快速的外国专家预约、住院预约、签证协助、医疗资料收集、医疗翻译和海外陪护服务
