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据我国最大的出国看病服务机构盛诺一家介绍，近期，美国科学家的研究有望实现car t细胞疗法治疗实体肿瘤这一目标 嵌合抗原受体(car) t细胞疗法通过改造患者自身的免疫细胞，使其能够识别和攻击肿瘤细胞。简单来说，该疗法需要从患者的血液中采集t细胞，然后对其进行基因工程改造，使其表达一种被称为 car 的细胞表面蛋白质，它能够识别癌细胞表面存在的特定分子。最后，将经过改造的t细胞回输到患者的血液中，从而在患者体内追击和杀死癌细胞。 目前，car t细胞疗法已经成功用于治疗血液癌症患者，但尚未显示出治疗实体瘤的能力。在最近的临床试验中，car t细胞疗法显著改善了晚期血液癌症患者的治疗结果，包括几乎已经无药可救的白血病和淋巴瘤患者。但car t治疗实体瘤的潜力尚未被充分发掘，因为它靶向的分子同时存在于正常细胞和癌细胞的表面，因此会导致严重的副作用。 为了突破这一瓶颈，研究人员对人类t细胞进行了基因改造，使其产生一种能够识别特定糖肽的car蛋白质，这种糖肽在多种癌细胞中表达，但不存在于正常细胞中。研究团队在白血病和胰腺癌小鼠模型中证明了这一新型car t疗法的有效性。这篇概念验证性研究6月21日发表在免疫学权威杂志《immunity》上。 该研究的第一作者、宾夕法尼亚大学perelman医学院讲师avery posey表示： 这是首个利用患者自身免疫细胞靶向这类癌症特异性糖抗原的方法，具有适用于多种癌症类型的巨大优势。未来，靶向癌症特异性碳水化合物和癌症蛋白的联合免疫疗法有望为患者带来极为有效、安全的新治疗途径。 出于非常私人的原因，该研究的第一作者posey、共同资深作者laura johnson（宾大医学院细胞免疫疗法中心实体瘤免疫疗法实验室主任）和carl june（宾大医学院免疫疗法richard w. vague荣誉教授）迫切希望迅速找到一个行之有效的解决方案。他们的一位在癌症遗传学领域作出终身贡献的同事被诊断为癌症晚期。 johnson说道： 她知道我们的研究方向，问我们是否有任何有希望的治疗方法可以帮助她。这为我们的研究工作赋予了特殊的意义，促使我们通过全球性的团队合作，不遗余力地积极探寻潜在疗法，并努力促进潜在疗法的临床转化。 这位同事很难使用靶向免疫疗法，因为她的肿瘤并不存在johnson及其团队所研究的其他几种癌症所具有的标志物。 正因如此，我们才不得不另觅他法，最终发现了这项研究中的car， johnson说， 这是我们能在她的肿瘤上发现的唯一标志物，事实证明，这种标志物也存在于我们测试的其他所有肿瘤上。 johnson及其团队发现的癌细胞标志物是一种蛋白质糖基化的特异性变化，简单来说，就是一种细胞表面糖修饰蛋白质的独特模式。通过与哥本哈根大学和芝加哥大学的研究人员密切合作，研究团队开发出了一种表达 5e5 单抗的新型cart细胞，这种单抗能够特异性识别一种糖修饰，即粘蛋白1(muc1)上的tn多糖，这种修饰不存在于正常细胞，但在癌细胞中却非常丰富。 5e5抗体能够识别多种类型的癌细胞，包括白血病、卵巢癌、乳腺癌和胰腺癌细胞，但不会识别正常组织。 这是首次发现一种car能够靶向多种不同的实体或液体肿瘤，且对正常细胞没有明显的毒性， johnson表示， 虽然它可能不是一种万能的car，但它具有目前为止最广泛的适用性。 此外，将5e5 car t细胞回输到白血病或胰腺癌小鼠体内，成功降低了肿瘤的生长，并提高了生存率。在实验结束时，使用5e5car t细胞治疗113天后的所有6只胰腺癌小鼠依然存活。相比之下，使用非靶向tnmuc1的car t细胞治疗的小鼠只有1/3在实验结束时仍然存活。 johnson指出，应该注意的是，这是一种非常新的疗法，肿瘤层面的许多因素可能会限制治疗应用。接下来，还需要开展更多的研究来验证这种疗法在晚期小鼠模型中的安全性，从而更准确地预测其在人体中的安全性。另外，还需要证明这种疗法对于转移性癌症的疗效，因为这类癌症是癌症相关死亡的主要原因。 如果这些临床前研究取得成功，研究人员计划进一步开发这种新型car t细胞疗法，并在即将进行的临床试验中测试其对多种转移性癌症的安全性和有效性。 遗憾的是，我们的那位同事已经去世，没能坚持到临床试验阶段。但她曾说，虽然没能用到这种新疗法，她仍然很高兴我们能为其他患者带来希望， johnson表示。 为患者带来国际前沿医学信息的盛诺一家是我国最早、也是最大的出国看病全程服务机构，多年来，始终专注国人严肃医疗事业，先后与美国哈佛大学医学院附属麻省总医院、布列根和妇女医院、波士顿儿童医院、梅奥诊所；英国惠灵顿医院、皇家布朗顿医院、德国海德堡大学附属医院等全球发达国家的20家顶级医院建立了签约合作关系，年服务患者近千人，将为国内居民提供全面、权威、可靠的海外医疗一站式服务。盛诺一家服务热线：4009676800
