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淋巴瘤患者去美国看病有了新药！2015年1月，美国食品药品监督管理局（fda）批准了一种治疗华氏巨球蛋白血症（一种罕见淋巴瘤）的新药，名为ibrutinib。由于复杂的审批过程，新药进入中国还需等待3～5年乃至更长时间。在新药国内上市之前，去美国看病的中国患者可提前使用。 丹娜法伯癌症研究院steventreon博士 在2013年和2014年，ibrutinib先后获批用于治疗以往曾接受过一种疗法治疗的套细胞淋巴瘤患者、以往曾接受过至少一种疗法治疗的慢性淋巴细胞白血病（cll）患者、以及肿瘤细胞有特定染色体片段缺失的cll患者。 这四种适应症的共同点是它们都是b细胞恶性肿瘤，b细胞属于白细胞，它能产生对抗感染的抗体，ibrutinib通过抑制恶性b细胞中的一种名为btk的蛋白起作用。正常情况下，btk不仅能让b细胞繁殖和存活，还能让b细胞具备两个重要功能 与相邻细胞粘附在一起，以及在淋巴组织间自由进出。通过抑制btk，ibrutinib从根本上阻止了恶性b细胞去进行它们赖以生存的活动。 fda在2015年1月做出的批准决议让imbruvica 成为第一个也是唯一获批用于治疗华氏巨球蛋白血症患者的药物。人们通常认为，癌症靶向治疗需要研发出治疗每种癌症和每个癌症亚型的单独药物。然而，用药物ibrutinib（imbruvica ）治疗华氏巨球蛋白血症于近日获批却恰好说明了相反的观点是正确的：某种药物可有效治疗发源于相同分子机制的多种癌症。 虽然首次发现华氏巨球蛋白血症是在70多年前，但是在imbruvica 之前从来没有任何一种药物获fda批准用于治疗华氏巨球蛋白血症，所以医生只能用治疗与该疾病类似的其他癌症的方法来治疗这类疾病患者， 丹娜法伯bing华氏巨球蛋白血症中心的主任stevenp.treon博士说， 我由衷地感谢fda意识到了这种医疗需求并批准imbruvica 用于治疗华氏巨球蛋白血症。另外，勤劳工作、具有奉献精神的科学家们对发现华氏巨球蛋白血症的基因病因和确定ibrutinib作为其靶向治疗药物做出了巨大贡献。来自几个大型医疗中心的临床医生们努力招募患者、进行临床试验、证明了imbruvica 可安全和极为有效地治疗华氏巨球蛋白血症患者，我要对他们表示深深的谢意。 fda做出批准决议的数据依据就来自treon博士领导的临床试验，这一消息发表在美国哈佛大学医学院教学附属丹娜法伯癌症研究院的官网上，由丹娜法伯癌症研究院转诊合作伙伴、专业提供去美国看病服务的中介机构盛诺一家编译，经丹娜法伯癌症研究院授权发表，转载必须注明出处。
